在Clementia股東和魁北克高等法院批準相關收購案后，益普生集團(Ipsen)(泛歐交易所：IPN;ADR：IPSEY)和Clementia Pharmaceuticals(納斯達克：CMTA)于4月18日對外宣布完成對Clementia的收購。根據收購案，Clementia股東將獲得每股25.00美元的現金預付款，且每股附有一項期待價值權(CVR)，這使得他們有權在美國食品藥品監督管理局(FDA)接受palovarotene治療多發性骨軟骨瘤(MO)的注冊備案后每CVR 獲得6.00美元。

　　Clementia的關鍵晚期臨床資產 -- palovarotene是一種在研的維甲酸受體γ(RARγ)選擇性激動劑，可用于治療兩種罕見的骨疾病，即進行性骨化性纖維發育不良(FOP)和多發性骨軟骨瘤(MO)以及其他疾病。

　　關于用palovarotene預防FOP患者異位骨化(HO)的相關注冊文件預計將于2019年下半年提交給美國監管機構。將要提交的資料提示palovarotene可使新異位骨化(HO)或骨形成減少(減少>70%，在所有三種劑量水平下)，該資料基于二期臨床研究中超過100次的影像學疾病發作數據。

　　益普生集團首席科學官Alexandre Lebeaut博士評論道：“根據大量二期項目得出的令人信服且一致的臨床數據，以及FDA授予批準的快速通道、突破性療法、孤兒藥和罕見兒科疾病等資格，我們受到了極大的鼓舞。我們工作的重點是在2019年下半年成功將palovarotene作為進行性骨化性纖維發育不良患者發作期的首個治療方案提交給監管機構。”

　　Clementia首席執行官Clarissa Desjardins博士補充道：“我非常感謝幫助推進palovarotene項目而一直努力工作的Clementia專業團隊、患者組織和進行臨床研究的研究者們。展望未來，我們相信，憑借以患者為中心的文化、成熟的開發能力和全球性商業足跡，益普生集團將盡快實現我們向全球患者提供palovarotene的目標。”

　　進行性骨化性纖維發育不良(FOP)介紹

　　FOP是一種極為罕見的嚴重致殘性疾病，其特征是異位骨化(HO)，即在正常骨骼之外、在肌肉、肌腱或軟組織中形成骨骼。HO通過鎖定關節進行性地限制FOP患者的運動，導致逐漸功能喪失、漸進性殘疾，和早逝風險的增加。FOP是由ACVR1基因突變引起的，同時通過配體依賴和配體獨立的機制，導致骨形態發生通路(控制骨生長發育的關鍵通路)信號過量。FOP的患病率約為1.3/1,000,000，全球約有9,000名患者。目前沒有獲得批準的FOP治療方法。

　　多發性骨軟骨瘤介紹(MO)

　　MO，也稱為多發性遺傳性外生骨疣(MHE)，是一種罕見、嚴重致殘的慢性進行性疾病，其中多發性良性骨腫瘤，也稱為骨軟骨瘤(OC)或骨軟骨外生骨疣，主要發生于骨骼。MO通常是在幼兒期(當OC可被肉眼發覺時)被診斷，診斷時的中位年齡為4歲。由于其在關節周圍發育，兒童在成長過程中會出現肢體畸形和行動受限的情況。如今，治療MO的唯一方法是手術和姑息治療，許多患者都選擇在成年前接受手術，有些甚至接受多達30次手術。據估計，每百萬人口中有20人受到MO的影響，全球共約150,000人。MO是最常見的遺傳性骨疾病之一，在多代人中可有多個家庭成員受此疾病影響。

　　palovarotene介紹

　　palovarotene是一種RAR γ激動劑，用于治療極罕見/罕見和退行性骨病患者，包括進行性骨化性纖維發育不良(FOP)和多發性骨軟骨瘤(MO)以及其他疾病。palovarotene是羅氏制藥公司(Roche Pharmaceuticals)授權給Clementia的藥物，之前已在超過800名受試者中進行了評價，其中450名患者接受治療長達2年。palovarotene已經美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)確認為治療FOP和MO的孤兒藥。此外，FDA已授予palovarotene用作FOP治療的快速通道、突破性療法和罕見兒科疾病用藥的資格。

　　益普生集團介紹

　　益普生集團是全球專業性生物制藥集團，專注于創新和專科治療領域，針對腫瘤學、神經科學和罕見疾病這三個關鍵治療領域開發創新藥物并將其商業化。該集團對腫瘤學的承諾體現在其為前列腺癌、神經內分泌腫瘤、腎細胞癌和胰腺癌提供關鍵的治療手段。益普生集團還有一項成熟的多元健康業務。2018年，益普生集團的總銷售額超過22億歐元，在超過115個國家銷售20多種藥品，并在30多個國家直接開展商業活動。益普生集團的研發部門專注于在領先的生物技術和生命科學中心(法國巴黎薩克雷;英國牛津;美國劍橋)打造創新和差異化技術平臺。本集團在全球約有5,700名雇員。欲了解益普生集團的更多信息，請訪問www.ipsen.com。

　　Clementia Pharmaceuticals Inc.介紹

　　Clementia是一家專注于臨床開發研究的公司，為極罕見的骨骼疾病和其他醫療需求較高的疾病患者提供創新治療方法。該公司正準備向美國食品藥品監督管理局提交2019年新藥申請(NDA)，以使其主要在研產品palovarotene獲批上市。palovarotene是一種新型RAR γ激動劑，用于預防與成人和兒童進行性骨化性纖維發育不良(FOP)發作相關的異位骨化(HO)發作期癥狀。正在進行的MOVE三期臨床試驗將評估palovarotene治療FOP的額外劑量方案。palovarotene也運用于治療多發性骨軟骨瘤(MO，也稱為多發性遺傳性外生骨疣，或稱MHE)的二期臨床試驗(MO-Ped試驗)中。此外，Clementia已經開始了palovarotene滴眼液配方的一期試驗，以便將其用于干眼癥的潛在治療方案中，此外還在研究其他可能受益于RAR γ療法的情況。